~日経メディカル2018.4.11~
2017年後半に、米国で革新的な医薬品の承認が相次いだ。リンパ球の1種であるT細胞の遺伝子を組み換えて、特定の抗原を細胞表面に有する癌細胞を攻撃するように設計したキメラ抗原受容体(CAR)T細胞療法がその一例。これらの製品の革新性には疑いの余地が無い。小児および若年成人の再発性または難治性ALL(B細胞性急性リンパ芽球性白血病)を対象とした試験において、3カ月以上経過観察した75人の患者の全寛解率は81%を示し、60%が完全寛解を達成したと発表した。問題は価格だ。KYMRIAHは47万5000ドル(約5000万円)、YESCARTAは37万3000ドル(約4000万円)、Luxturnaは片眼42万5000ドル(両眼だと85万ドル、約9000万円)と、びっくりするような価格が付けられている。実はGilead社はYescartaが承認を取得する直前に、それまで開発を進めてきた米Kite Pharma社を119億ドル(約1兆3000億円)で買収して同製品を手に入れている。Kite社はYescarta以外にも幾つかの臨床開発品目を有してはいるものの、Gilead社にすれば1兆円を超える投資を回収するために、Yescartaを高額にせざるを得なかったという事情はありそうだ。
http://medical.nikkeibp.co.jp/inc/mem/pub/eye/201804/555574.html

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